Srce parajoča odločitev za Jaka: ZZZS zdravljenja v ZDA ne bo plačal, ker naj ne bi pomagalo

Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije je zavrnil financiranje zdravljenja dečka Jaka z genskim zdravilom elevidys v ZDA. Družina medtem vztraja, da je pri njegovi bolezni čas ključnega pomena, ljudje pa so za zdravljenje zbrali že skoraj dva milijona evrov.

Odločitev, ki je družino močno zadela

Zgodba malega Jaka, dečka z Duchennovo mišično distrofijo, je v zadnjih tednih ganila številne ljudi po Sloveniji. Starši so upali, da bo del stroškov za zdravljenje v ZDA pokril ZZZS, a je zavod vlogo zavrnil kot neutemeljeno. Odločitev temelji na mnenju konzilija zdravnikov, ki meni, da pri zdravljenju z zdravilom elevidys v tujini ni pričakovati ozdravitve, izboljšanja ali preprečitve nadaljnjega slabšanja zdravstvenega stanja.

To je za družino hud udarec. Ne le zaradi denarja, temveč predvsem zaradi časa. Pri Duchennovi mišični distrofiji je vsak mesec pomemben, saj bolezen napreduje in postopoma jemlje mišično moč. Jakov oče zato opozarja, da bi moral deček zdravilo prejeti čim prej.

Zakaj je ZZZS rekel ne?

Konzilij se je v obrazložitvi skliceval na to, da v Evropski uniji že obstaja zdravilo duvyzat, ki naj bi dokazano upočasnilo napredovanje bolezni. Pri zdravilu elevidys pa je zgodba bolj zapletena. V odločbi naj bi navedli, da primarni cilj raziskave tretje faze EMBARK ni bil dosežen, saj v 52 tednih po uvedbi zdravljenja med skupino otrok, ki je prejela gensko zdravilo elevidys, in tistimi, ki so prejeli placebo, ni bilo statistično pomembne razlike v gibalni oceni NSAA in drugih kazalcih delovanja mišic.

Ameriška komisija za hrano in zdravila je zdravilu junija 2024 sicer izdala dovoljenje za promet, Evropska agencija za zdravila pa ne. Kot izhaja iz obrazložitve, naj ne bi bilo dovolj dokazov o učinkovitosti, ob tem pa naj bi bila izpostavljena tudi tveganja, povezana z zdravljenjem.

Starši verjamejo, da upanje še obstaja

Jakov oče poudarja, da zdravila, ki so trenutno na voljo ali prihajajo v Slovenijo, po njegovem ne pomenijo enakega upanja kot genska terapija. Kot je zapisal, zdravljenje s kortikosteroidi na Jaka močno vpliva zaradi stranskih učinkov, zdravilo duvyzat pa naj bi predvsem blažilo vnetja v mišicah.

Po njegovih besedah so zdravilo elevidys že prejeli trije slovenski otroci, pri katerih naj bi bil viden napredek pri hoji, vstajanju s tal in hoji po stopnicah. Prav zato družina ne želi odnehati. V ozadju odločbe, številk in strokovnih mnenj je namreč otrok, ki se bori z boleznijo, pred katero starši ne morejo preprosto zamahniti z roko.

Slovenija že zbrala skoraj dva milijona evrov

Ljudje so za Jakovo zdravljenje doslej zbrali 1.976.669 evrov. Do potrebnega zneska jim manjka še 523.330 evrov. To je še vedno ogromno, a hkrati kaže, kako močno je zgodba nagovorila javnost.

Zavrnitev ZZZS zdaj odpira boleče vprašanje: kaj se zgodi, ko se stroka, pravila, previdnost in starševsko upanje znajdejo na različnih bregovih? Za sistem je to odločba. Za družino pa je to bitka za čas, za korake in za možnost, da bi Jaka čim dlje ostal otrok, ki se lahko giblje, igra in živi čim bolj polno življenje.

Pripravil: I.M.

Vir: Facebook, Omrežje X