Uspeh zdravila: 'Urban prvič rekel mama in naredil samostojne korake'

Zdravilo urbagen sta v klinični študiji doslej prejela dva otroka s sindromom CTNNB1, in sicer deček Urban in deklica s Portugalske. Po navedbah UKC Ljubljana se je zdravilo doslej izkazalo kot varno, saj pri nobenem ni prišlo do resnejših zdravstvenih zapletov. Pri obeh opažajo tudi izboljšanje na gibalnem področju ter v grobi in fini motoriki.