Slovenski raziskovalci do preboja v zdravljenju avtoimunskih bolezni: prvič dokazali terapijo, ki odstrani sprožilec bolezni

Raziskovalci Pediatrične klinike UKC Ljubljana so dosegli izjemen uspeh na področju zdravljenja avtoimunskih bolezni. Njihova raziskava, ki predstavlja prvi klinični dokaz povsem novega pristopa zdravljenja, je bila objavljena v eni najuglednejših medicinskih revij na svetu, New England Journal of Medicine.

Gre za pomemben mejnik v razumevanju avtoimunskih bolezni, saj novi pristop ne temelji na zaviranju imunskega sistema, temveč na odstranjevanju enega od ključnih sprožilcev bolezni. Slovenski strokovnjaki so s tem odprli možnost razvoja bolj ciljanih in varnejših terapij za bolnike z avtoimunskimi obolenji.

Namesto zaviranja imunskega sistema – odprava vzroka bolezni

Do zdaj so se avtoimunske bolezni večinoma zdravile z zdravili, ki zmanjšujejo delovanje imunskega sistema. Takšno zdravljenje lahko učinkovito umiri bolezenske procese, vendar hkrati poveča tveganje za okužbe in druge neželene učinke.

Nova terapija deluje drugače. Raziskovalci so uporabili rekombinantni encim DNASE1L3, ki pomaga odstraniti strukture v telesu, ki lahko sprožijo napačen imunski odziv.

Ključno vlogo pri tem imajo tako imenovane nevtrofilne zunajcelične pasti oziroma NET. Gre za mreže iz DNK in protimikrobnih beljakovin, ki jih nevtrofilci – celice prirojenega imunskega sistema – sproščajo za boj proti mikroorganizmom. Ko je njihova naloga opravljena, jih mora telo ustrezno razgraditi. Če se to ne zgodi, lahko postanejo vir avtoantigenov, ki sprožijo kronično vnetje in nastanek avtoimunskih bolezni.

Encim DNASE1L3 omogoči učinkovitejšo razgradnjo teh struktur in s tem odstrani enega od pomembnih sprožilcev bolezni.

Prvi bolnik z izjemno hitrim odzivom

Novo zdravljenje je bilo prvič uporabljeno pri bolniku s prirojenim sistemskim lupusom eritematozusom, ki je nastal zaradi pomanjkanja encima DNASE1L3. Kljub predhodnemu zdravljenju z različnimi sodobnimi imunosupresivnimi zdravili bolezni ni bilo mogoče zadovoljivo nadzorovati.

Po prejemu novega biološkega zdravila se je stanje bolnika hitro izboljšalo. Zdravniki so opazili izboljšanje kliničnih znakov bolezni in laboratorijskih kazalcev, hkrati pa so potrdili povečano razgradnjo NET, kar je neposredno pokazalo, da terapija deluje na predvideni način.

»Že šest ur po aplikaciji zdravila smo opazili vidno klinično izboljšanje, laboratorijske analize pa so sočasno potrdile hitro razgradnjo NET. To je bil prvi neposredni dokaz, da zdravilo pri človeku deluje po predvidenem mehanizmu,« je povedal prof. dr. Tadej Avčin, dr. med., predstojnik Kliničnega oddelka za alergologijo, revmatologijo in klinično imunologijo Pediatrične klinike UKC Ljubljana ter vodja raziskave.

The post Slovenski raziskovalci do preboja v zdravljenju avtoimunskih bolezni: prvič dokazali terapijo, ki odstrani sprožilec bolezni appeared first on Lokalec.si.